渤健Aducanumab针对阿兹海默病有望在欧洲获批上市

10月30日，渤健和卫材两家公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认接受阿尔茨海默病研究性治疗药物aducanumab的上市授权申请（MAA）。临床数据表明，使用aducanumab治疗可以去除淀粉样β蛋白，并获得更好的临床效果。如果获得批准，aducanumab将成为第一个减少阿尔茨海默病患者临床功能衰退和有意义地改变阿尔茨海默病病程的治疗方法。 根据合作开发和许可协议，渤健最初从NeurImmunit公司获得aducanumab研发许可。自2017年10月开始，渤健和卫材在全球范围内合作开发和商业化aducanumab。Aducanumab（BIIB037）是一种用于治疗阿尔茨海默病的研究性人类单克隆抗体，以阿尔茨海默病患者大脑中发现的β-淀粉样蛋白的聚集形式为目标，旨在减少β-淀粉样蛋白的积累。 在两项3期试验的初步数据表明该药物无法达到主要终点后，渤健于2019年3月停止了该药物的研发。同年10月22日，渤健宣布将重新启动美国FDA对aducanumab的批准程序，声明其对一个更大数据集的新分析显示，该药在给予更高剂量时可以减少早期阿尔茨海默病患者的临床衰退。 决定该药物上市申请的两项关键性多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组3期临床试验EMERGE和ENGAGE，旨在评估aducanumab的疗效和安全性。研究的主要终点是通过临床痴呆评分箱数总和（CDR-SB）评分的变化来评估接受每月剂量的aducanumab与安慰剂相比在减少认知和功能损害方面的疗效。次要终点是通过简易精神状态检查（MMSE）、阿尔茨海默病评估量表认知子量表13项（ADAS-Cog-13）与阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动量表轻度认知损害量表（ADCS-ADL-MCI）测量评估aducanumab与安慰剂相比对患者临床衰退的影响。 根据临床数据显示，aducanumab有可能影响患者基础疾病的病理生理学，减缓认知和功能衰退，并有助于提高患者的日常生活能力，如管理个人财务、做家务（包括清洁、购物和洗衣）以及独立外出旅行。在EMERGE试验中，与安慰剂相比，接受高剂量aducanumab的患者临床功能下降率显著降低（23%）；但是相似的ENGAGE试验则没有显示出明显的下降，下降速度甚至比安慰剂组慢了2%。 即使如此，今年8月FDA还是受理了aducanumab治疗阿尔茨海默氏症的生物制品许可证申请（BLA），并授予该BLA优先审查，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2021年3月7日。 [19] \t