美国FDA批准首个半胱胺滴眼液Cystadrops：治疗胱氨酸沉积症

Recordati Rare Diseases公司近日宣布，美国食品和药物管理局（ FDA）已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）。Cystadrops是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。 Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。 Recordati首席执行官Andrea表示：“胱氨酸贮积症患者及其护理者每天都要管理多种药物。为了减轻他们的日常负担，Recordati致力于开发一种新的粘性眼药水配方，用于治疗角膜胱氨酸晶体。我们很高兴为美国患者带来Cystadrops产品，这是美国 FDA批准的首个半胱胺滴眼液配方，每天实际使用4次，可减少角膜晶体。” Cystinosis Research Network（胱氨酸贮积症研究网络）总裁Clinton Moore表示：“胱氨酸贮积症是一种复杂的疾病，早期发现和及时治疗对减缓症状的发展和进展至关重要。在过去的几十年里，胱氨酸贮积症治疗方法的改进导致了预期寿命的增加。尽管有这些进展，但这种疾病的眼部表现对患者来说是一场持续不断的斗争。胱氨酸贮积症患者对光线敏感，眼睛不适和疼痛。他们甚至在室内也经常戴墨镜，努力跟上学校和工作等日常活动。” Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸贮积症是一种复杂、罕见的疾病，需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。Cystadrops是第一个也是唯一一个 FDA批准的半胱胺滴眼液配方，每天在清醒时使用4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。 FDA对Cystadrops的批准得到了2项临床试验的数据支持。这2项 临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops治疗。 ——在3期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中，Cystadrops组有15例患者，研究采用活体共聚焦显微镜（IVCM）评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。数据显示，Cystadrops组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。 ——在1/2a期开放标签、适应性剂量反应临床试验中，8例患者接受了Cystadrops治疗。数据显示，患者IVCM总评分降低30%的疗效，在5年研究期间能够维持。 2项临床试验中评估了Cystadrops的安全性。最常见的不良反应是眼睛疼痛（刺痛）、视力模糊、眼睛刺激（灼热）、眼睛发红、滴眼部位不适（眼睛粘滞或眼睑粘滞）、眼睛瘙痒、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有药物沉积。 [19] \t