首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ofev （中文名：维加特，通用名：nintedanib，尼达尼布）一个新的适应症，用于治疗除特发性肺纤维化（IPF）之外具有进行性表型的其他慢性纤维化间质性肺病（PF-ILD）成人患者。最近，Ofev上述适应症还获得了美国、加拿大、日本批准。 值得一提的是，Ofev是第一个被批准用于治疗PF-ILD患者的药物，标志着该病治疗的一个重大里程碑。现在，Ofev可用于肺纤维化持续性恶化的慢性纤维化ILD患者。 Ofev是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制间质性肺病（ILD）中参与肺纤维化的关键通路。此前，Ofev已被批准2个适应症：（1）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）；（2）用于治疗系统性硬化相关间质性肺病（SSc-ILD）。 在中国，Ofev（维加特）已被批准治疗IPF和SSc-ILD，治疗PF-ILD申请已于去年底获国家药监局受理。 欧洲特发性肺纤维化及相关疾病联合会（EU-IPFF）秘书Liam Galvin表示：“当生活在一种罕见的危及生命的疾病中时，让你的声音被听到是非常困难的，也是令人恐惧的，尤其是在没有治疗选择的情况下。欧盟委员会的决定，对于那些因进行性ILD存在肺纤维化风险的患者来说，是一个大好消息。肺纤维化会导致肺功能不可逆转的下降，这一新的适应症将给那些受影响的患者及其亲人带来很多希望。” 勃林格殷格翰高级副总裁兼治疗区炎症负责人Peter Fang表示：“我们对欧盟委员会批准Ofev作为一组进行性慢性纤维化ILD的首个治疗药物感到非常高兴。肺纤维化会极大地影响ILD患者的生活，对肺部造成不可逆转的伤害，导致呼吸系统症状恶化，生活质量下降。但直到现在，还没有批准的治疗方案。此次批准，为这些患者带来了新的希望，这是治疗上的一个重大突破。” 间质性肺病（ILD）包括超过200种可导致肺纤维化的一大组疾病，肺纤维化是一种不可逆的肺组织疤痕，对肺功能有负面影响。ILD患者可发展成一种进行性表型，引起肺纤维化，造成肺功能下降、生活质量下降、以及与最常见的特发性间质性肺炎——特发性肺纤维化（IPF）相似的早期死亡。无论基础疾病如何，病程和症状在进行性纤维化ILD中均相似。据估计，多达18-32%的非IPF ILD患者有发生进行性纤维化疾病表型的风险。 此次批准基于III期INBUILD研究的结果，这是在ILD患者群体中达到主要终点的首个临床研究。INBUILD是ILD领域中第一个根据患者疾病的临床行为而不是主要临床诊断对患者进行分组的临床试验。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在15个国家153个临床中心开展，评估了Ofev（150mg，每日2次）用于进行性纤维化ILD患者治疗52周的疗效、安全性及耐受性。主要终点是在治疗52周内评估的用力肺活量（FVC）的年下降率。 数据显示，安慰剂组患者治疗一年内FVC下降了188毫升、Ofev治疗组患者下降了81毫升。这意味着，Ofev与安慰剂相比将肺功能下降减缓了57%。该研究中，Ofev减缓肺功能下降的治疗效果在所有患者中均一致，不论高分辨率计算机断层扫描（HRCT）上的纤维化模式如何，并且与Ofev治疗IPF和SSc-ILD患者的试验结果一致。 研究中，与安慰剂相比，Ofev与急性加重或死亡风险的数值降低相关。治疗益处还伴随着患者报告结果（如呼吸困难和咳嗽）恶化的减少。该研究中观察到的安全性与IPF和SSc-ILD 临床试验中一致，最常见的不良事件是腹泻，Ofev治疗组和安慰剂组发生率分别为66.9%和23.9%。 [19] \t