上市30年11个适应症！美国FDA批准艾伯维肉毒素Botox(保妥适)：治疗儿童因脑瘫所致下肢痉挛

艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可申请（sBLA），支持扩大Botox（保妥适，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒杆菌毒素A）的使用，用于2岁及以上儿童治疗痉挛，包括脑瘫引起的下肢痉挛。 此次标签扩展是基于艾尔建（已被艾伯维收购）和另一家制造商选择性地放弃各自所拥有的使用各自神经毒素产品治疗儿科患者因脑瘫所致痉挛的孤儿药市场独占权。 Botox于2019年6月首次获批用于治疗患有上肢痉挛的儿科患者，并于2019年10月获批用于治疗患有下肢痉挛的儿科患者，但不包括脑瘫引起的痉挛。 痉挛是一种令人衰弱的神经系统疾病，涉及肌肉僵硬，可导致上下肢肌肉紧绷。严重程度从轻到重，经常干扰正常的肌肉运动和功能。这可能会导致姿势的延迟或发育障碍。儿童痉挛的常见原因包括脑瘫、创伤性脑损伤、多发性硬化症、脊髓损伤和 中风。 导致儿童局灶性痉挛最常见的原因是脑瘫，据估计，全球每1000名活产婴儿中约有2.5名发生脑瘫。几乎所有脑瘫患者都有运动功能受损，痉挛影响高达91%的患儿。 Botox治疗儿科下肢痉挛的安全性和有效性得到了一项III期研究的支持，该研究入组了300多例由脑瘫导致下肢痉挛的儿科患者（2-17岁）。这些试验包括一项为期12周的双盲研究和一项为期一年的开放标签扩展研究。 艾伯维肉毒杆菌和神经毒素高级副总裁兼首席科学官Mitchell F.Brin医学博士表示：“脑瘫是小儿痉挛最常见的病因，会对儿童的发育和生活质量产生深远影响。由于其安全性和有效性，我们很高兴Botox现在可以更广泛地支持医生治疗儿童痉挛。在我们长达30年的Botox研发努力的基础上，我们将继续致力于神经毒素的创新，并且推出新的治疗方法来促进儿科患者的护理，这是特别值得的。” Botox（保妥适）由艾尔建研制，该药的主成分为高度纯化的A型肉毒杆菌毒素，是一种神经传导的阻断剂，用以治疗过度活跃的肌肉。Botox最早于1989年获批，用于治疗脸痉挛和斜视，2000年批准用于颈部肌张力障碍，之后进一步拓展到美容领域，包括除皱、瘦脸、消除眉间纹和鱼尾纹等。近些年，Botox还被批准治疗上肢痉挛、慢性偏头痛、神经性尿失禁、膀胱过度活动症、痉挛和严重腋下出汗（腋下多汗症）等多种适应症。 在美国，截至目前，Botox已被FDA批准用于11个治疗适应症。在过去的30年中，全球各地已销售超过超过一亿瓶Botox?和Botox? Cosmetic（肉毒杆菌毒素A），在科学和医学期刊上发表了超过3700篇文章。Botox?神经毒素是全球研究最广泛的药物之一。 [19] \t