诺华皮下注射CD20抗体获FDA批准治疗多发性硬化

诺华公司（Novartis）今天宣布，美国FDA已经批准Kesimpta（ofatumumab，奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。新闻稿指出，Kesimpta是首个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射一次的B细胞靶向疗法，为患者对疾病的管理提供了便利。 MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。MS有三种主要类型：复发缓解型MS（RRMS），继发进展型MS（SPMS）和原发进展型MS（PPMS）。RMS的特征在于明确定义的复发和缓解过程，即复发，发作或恶化，随后是部分或完全恢复期。在全球范围内，约有230万MS患者，大约85%的MS患者最初被诊断为RMS。 Ofatumumab是一款靶向CD20的全人源化单克隆抗体，它通过与B细胞表面的CD20结合，达到从血液循环中清除B细胞的效果。它于2009年首次被FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），由医疗保健提供者以高剂量静脉输注给药。由于B细胞在自身免疫性疾病中发挥的关键性作用，诺华启动了一个全新开发项目，研究ofatumumab治疗RMS的效果。Ofatumumab治疗RMS的临床开发项目耗时10年，已涉及全球2300多名患者。Kesimpta以一种独特的作用方式发挥作用，而专门为RMS设计的给药方案在治疗结果中发挥着关键作用。这与之前批准用于CLL适应症的给药方案和给药途径不同。 Kesimpta的获批，是基于3期临床试验ASCLEPIOS I和II的试验结果。在这些研究中，Kesimpta与获批口服疗法相比，显著降低患者年复发率（ARR）和确认的残疾加重，减少活动性或新发的脑损伤。这两项研究的结果最近发表在2020年8月6日的《新英格兰医学杂志》上。 [19] \t