7月20日，Vertex制药宣布Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）在携带特定基因突变的12岁及以上囊性纤维化（CF）患者中进行的3期临床研究结果。从基线检查到治疗8周，研究达到了组内预测1秒用力呼气量百分比（ppFEV1）变化的主要终点。同时，研究达到所有次要终点，包括组内汗液氯化物的平均值比基线值减少。
这是一项全球随机、双盲、平行组3期研究，旨在评估Trikafta对12岁及以上的CF患者的疗效和安全性，这些患者携带一个F508del突变和一个门控突变（F/G），或携带一个F508del突变和一个残留功能突变（F/RF）。所有参与者在试验开始前有为期4周“磨合”期，接受ivacaftor或tezacftor/ivacaftor治疗。4周结束后，患者被随机分配接受Trikafta治疗或继续使用之前的治疗方案，共8周。基线值设定为磨合期结束时，即8周治疗期开始之前进行测量。共有132例患者者接受了Trikafta治疗，126例患者在对照组接受治疗。
结果显示，与基线相比，Trikafta组的患者ppFEV1在统计学上显著改善+3.7个百分点（p
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